中新网北京6月5日电 (记者 李纯)北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任、北京市肿瘤防治研究所副所长沈琳5日在北京接受媒体群访时表示，一旦三线药物治疗失败，胃肠间质瘤的治疗将无其他药物可用，而四线治疗药物的上市弥补了这样的空缺。
胃肠间质瘤(GIST)是发病率仅次于胃癌和结直肠癌的消化道恶性肿瘤，可发生于所有年龄段的人群中，发病率约为10-15/100万，但20岁以下的患者十分少见，临床多见于50岁至70岁，以中老年患者为主。我国每年约有2万到3万名新诊断患者，此外还有估计超过10万名正在进行治疗的胃肠间质瘤患者。
胃肠间质瘤可以长在消化道的任何部位(包括食管、胃、小肠、大肠、直肠等)，主要发生于胃和小肠，其中胃占50%至60%，小肠占20%至30%。肿瘤可单个存在也可同时长出多个。一般情况下，胃肠间质瘤无特异性临床表现，早期患者甚至无症状。胃肠道出血是胃肠间质瘤最常见症状。此外，吞咽不适、吞咽困难、腹痛、包块及胃肠道梗阻等症状也很常见。当胃肠间质瘤向腹腔播散时可出现腹水，恶性胃肠间质瘤还会有体重减轻、发热等症状。
沈琳表示，胃肠间质瘤是一个比较少见的疾病，且早期几乎没有任何症状，只有长在非常关键部位时才会出现一些症状。胃肠间质瘤的早期病人都是通过体检发现，早诊早治是关键。
胃肠间质瘤病程可短至数天、长至20年，恶性胃肠间质瘤病程较短，多在数月以内。胃肠间质瘤具体发病机制尚未明确，约85%的胃肠间质瘤有酪氨酸激酶受体的基因突变，尚无法实现有效预施。
目前胃肠间质瘤的治疗过程面临很多挑战，恶性胃肠间质瘤也被认为是最难以治疗的肿瘤之一。外科手术是早期胃肠间质瘤唯一可能实现治愈的方法。但对于高危患者而言，术后有半数以上的患者出现复发或转移，并且复发瘤多生长迅速，对放疗和化疗均不敏感。患者虽然可以二次或者反复手术，但难以提高生存率。
尽管手术联合靶向治疗的综合治疗方法明显改善了胃肠间质瘤患者的预后，但当目前已获批的一二三线治疗出现药物耐药之后，胃肠间质瘤患者就缺少有效的治疗方式，面临无药可用的窘境。因此，临床亟需新的后线药物，以有效治疗该疾病患者，进一步延长患者的生存期，改善生活质量。
“这个肿瘤跟其他肿瘤不太一样，一旦失控，它长得非常快。”沈琳说，在今年3月份以前的药物治疗只有一二三线的治疗，也就是说只有三大类药物。三线药物治疗失败后，就无其他药物可用了。“四线治疗就弥补了这样一个空缺。”
2021年3月31日，国家药品监督管理局批准了瑞派替尼的新药上市申请，用于治疗已接受过3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠间质瘤成人患者。作为中国大陆首个获批上市的胃肠间质瘤四线治疗药物，该药填补了中国在这一疾病治疗领域的空白。
胃肠间质瘤患者在长期治疗过程中会产生庞大的医疗数据，但是数据分散、异质性高，数据的完整性和准确性也存在一些问题，导致临床上未能充分有效地利用真实世界数据。
6月5日当天，由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药支持的瑞相随RWD数据库项目正式启动。项目将通过收集真实世界中使用瑞派替尼的胃肠间质瘤患者资料，建立该药物数据资料库，便于后期临床医生通过数据库分析有关药品在中国患者群体中的疗效及安全性等方面的数据，为临床合理科学应用提供更多循证医学证据。
“其实我们沉淀了大量的数据，但是这些数据躺在数据库里边，不把它挖掘出来，不用于临床研究，实际上它的价值和意义并不是很大。”中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示，开展这个项目旨在为临床的循证医学、专家在一线的临床研究提供一些保障，“意义还是非凡的”。
胡宁宁也介绍说，为确保项目所收集的数据能够合理科学使用，初保基金会将与全国知名的胃肠间质瘤专家合作，由多位专家成立数据管理委员会。数据库建立后，临床医生可向初保基金会提出数据分析需求，经数据管理委员会评审该需求具备科学性与合理性后，初保基金会将为该临床医生开通数据分析权限，对相关数据进行分析与科研。
此外，患者通过参与该项目还可以建立自己的病历资料档案，在随时查阅自己的病历资料的同时，还可以免费接受全国知名临床专家的会诊。“对于专家、患者，还有将来在临床研究方面都有一定的价值。”胡宁宁说。(完)
